Rezultatele unui studiu clinic avansat sugerează că tratamentul cu un medicament pentru cancerul de sânge „poate modifica cursul bolii”. O companie americană de biotehnologie a anunțat, miercuri, că medicamentul experimental  pentru cancerul de sânge, la care lucrează în prezent, a ajutat mai mulți pacienți să poată renunța la transfuziile de sânge în comparație cu un placebo într-un studiu clinic avansat, informează reuters.

Medicamentul imetelstat a fost testat la pacienții cu un tip de sindroame mielodisplazice (MDS), o familie de cancere de sânge dificil de tratat.

Pacienții cu această boală necesită transfuzii de sânge frecvente pentru a-și gestiona anemia.

Compania intenționează să depună cereri pentru aprobare la autoritatea de reglementare din Statele Unite, FDA și la Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) și se așteaptă să lanseze medicamentul comercial în 2024.

Medicamentul funcționează prin blocarea activității unei enzime, denumite telomerază, implicată în protejarea materialului genetic al celulei în timpul creșterii și diviziunii celulare.

Când telomeraza este inactivă, materialul genetic din celulele sanguine anormale este deteriorat, celulele nu se pot diviza și mor. Medicamentul este de așteptat să încetinească progresia bolii.

Aproape 40% dintre cei 118 pacienți care au primit medicamentul nu au avut nevoie de transfuzie de sânge timp de opt săptămâni, comparativ cu 15% dintre cei 60 de pacienți tratați cu placebo, a precizat compania într-un comunicat.

Medicamentul și-a îndeplinit și obiectivul secundar, 28% dintre pacienții care au utilizat medicamentul nu au avut nevoie de transfuzie timp de 24 de săptămâni, comparativ cu 3,3% dintre pacienții cărora li s-a administrat placebo.

Efectele adverse observate în timpul studiului în stadiu avansat au fost în concordanță cu studiile anterioare, printre cele mai frecvente fiind un număr scăzut de trombocite și celule albe din sânge.

Compania a declarat că aceste efecte adverse nu sunt neobișnuite.

Dacă va fi aprobat, medicamentul ar concura cu medicamentul pentru mielofibroză, Jakaf (ruxolitinib), de la Incyte Corp.