Administrația Federală a Medicamentelor din Statele Unite (FDA) a aprobat un nou tratament pentru o boală rară de coagulare a sângelui. Este vorba despre un tratament genetic pentru hemofilia de tip B, a cărui preț pe doză a fost stabilit la 3,5 milioane de dolari. Acesta devine cel mai scump medicament din lume, potrivit Potrivit Bibliotecii Naționale de Medicină din SUA. 

Chiar dacă la prima vedere prețul pare uluitor, o analiză a raportului cost-eficiență a tratamentului arată că medicamentul are un preț relativ „echitabil” în raport cu beneficiile pe care acesta le generează.

Hemofilia B este o afecțiune mai frecventă la bărbați decât la femei. Această boală afectează o persoană din 40.000, cei mai mulți fiind bărbați.

Medicamentul, numit Hemgenix, este un tratament de terapie genetică pentru hemofilia B, o boală genetică rară care cauzează reducerea coagulării sângelui. Cele mai grave simptome includ episoade de sângerare spontane și repetate care sunt greu de oprit.

Practic, orice tăietură le pune pacienților viața în pericol, deoarece sângele nu se coagulează, iar hemoragiile sunt foarte greu de oprit. În prezent, bolnavii sunt nevoiți să primească frecvent perfuzii cu proteine pentru coagularea sângelui. Lăsată netratată, boala poate duce și la hemoragii interne, inclusiv la nivelul creierului.

Principalul medicament utilizat în prezent pentru tratarea hemofiliei B în SUA oferă pacienților un factor de coagulare foarte necesar, însă costurile tratamentului pe parcursul vieții sunt mari.

La cei cu simptome severe, este necesar un regim de tratament de rutină și costisitor, unul care în timp poate începe să mai aibă mai puțină eficiență.

În cadrul studiilor clinice, administrarea substanței a dus la o reducere hemoragiilor cu 54%, potrivit FDA.